Avances en la terapia génica para enfermedades hereditarias en oftalmología y otorrinolaringología
DOI:
https://doi.org/10.56183/iberojhr.v6i1.889Palavras-chave:
Terapia génica, Enfermedades hereditarias, Oftalmología, Otorrinolaringología, Trastornos genéticos.Resumo
La terapia génica ha emergido como una herramienta prometedora en el tratamiento de enfermedades hereditarias, especialmente en las áreas de oftalmología y otorrinolaringología. En los últimos años, los avances en biología molecular y tecnología han permitido el desarrollo de estrategias terapéuticas innovadoras dirigidas a corregir defectos genéticos subyacentes. En oftalmología, se han logrado importantes progresos en el tratamiento de distrofias retinianas hereditarias, como la amaurosis congénita de Leber, mediante el uso de vectores virales para la entrega de genes funcionales. De manera similar, en otorrinolaringología, la investigación en terapia génica ha mostrado potencial para abordar trastornos como la sordera genética, mediante la restauración de funciones celulares específicas en el oído interno. A pesar de estos avances, persisten desafíos significativos, como la optimización de los métodos de entrega, la mejora de la seguridad y eficacia de los vectores, y la comprensión de los efectos a largo plazo de estas terapias. Este artículo revisa los desarrollos recientes en el campo, destacando tanto los logros clínicos como las barreras actuales, y subraya la necesidad de una investigación continua para consolidar la terapia génica como una opción terapéutica viable y accesible para pacientes con enfermedades hereditarias en estas especialidades médicas.
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